University Health Network
Toronto, Ontario
Lauréat 2019 du prix de reconnaissance spécial The Beer Store
Cibler l’ubiquitine ligase E1 (UBA1) dans la leucémie myéloïde aiguë
Le TAK-243 est un nouveau médicament qui bloque le système d’élimination des déchets des cellules. Nous avons montré que le TAK-243 tue les cellules de leucémie myéloïde aiguë (LMA) dans les modèles de culture et murins tout en épargnant les cellules saines. En nous fondant sur ces données, nous proposons un essai clinique du TAK-243 chez les patients atteints de LMA réfractaire. À l’appui de cet essai clinique, nous mettrons au point un test en laboratoire afin de déterminer si le TAK-243 peut se lier à sa cible et l’inhiber. Nous étudierons également les mécanismes par lesquels les cellules développent une résistance au TAK-243. Enfin, nous testerons de nouvelles associations de médicaments qui pourraient améliorer la capacité du TAK-243 à tuer les cellules de LMA, mais à épargner les cellules saines.